Bula do Luxturna

Luxturna^® é um produto de terapia gênica que contém a substância ativa voretigeno neparvoveque.

Luxturna^® será dado a você somente se o teste genético mostrar que sua perda de visão é causada por mutações no gene RPE65.

Luxturna^® é utilizado para o tratamento de adultos e crianças com perda de visão devido à distrofia hereditária da retina causada por mutações no gene RPE65. Essas mutações impedem o organismo de produzir uma proteína necessária para a visão, o que pode levar à perda de visão e à eventual cegueira.

A substância ativa do Luxturna^®, o voretigeno neparvoveque, é um vírus modificado que contém uma cópia funcional do gene RPE65. Após a injeção, este gene é entregue nas células da retina, a camada na parte de trás do olho, que detecta a luz. Isso permite que a retina produza as proteínas necessárias para a visão. O vírus usado para entregar o gene não causa doença em humanos.

Se tiver alguma questão sobre o Luxturna^®, como funciona ou porque é que este medicamento foi prescrito para você, fale com o seu médico.

Seu médico irá avaliar as situações que o medicamento não deve ser utilizado.

Luxturna^® será injetado em seu olho em uma sala de cirurgia por cirurgiões experientes em cirurgias oculares.

Luxturna^® é administrado sob anestesia. Seu médico falará com você sobre a anestesia e como ela será administrada a você.

Seu médico fará uma cirurgia no olho para remover o gel transparente dentro do olho e, em seguida, injetará Luxturna^® diretamente sob sua retina, a fina camada sensível à luz que está na parte de trás do olho. Isso pode ser repetido no seu outro olho pelo menos 6 dias depois. Você precisará ficar de observação pósoperatória por algumas horas após cada procedimento para monitorar sua recuperação e observar os efeitos colaterais da cirurgia ou da anestesia.

Antes do início do tratamento com o Luxturna^®, o seu médico pode prescrever um medicamento que suprime o seu sistema imunológico (as defesas naturais do corpo) para que ele não tente combater o Luxturna^® quando este for administrado. É importante que você tome este medicamento de acordo com as instruções dadas. Não pare de tomar o medicamento sem falar primeiro com o seu médico.

Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, pergunte ao seu médico.

Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.

Este medicamento deve ser aplicado por médico experiente em cirurgia ocular. Desta forma, seu médico irá orientar sobre a forma de uso deste medicamento.

Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico.

Siga todas as instruções do seu médico com cuidado. Elas podem diferir das informações gerais contidas nesta bula.

Antes de iniciar o tratamento, informe ao seu médico:

• Se tiver sinais de uma infeção ocular ou inflamação ocular, por exemplo, se tiver vermelhidão ocular, sensibilidade à luz, inchaço dos olhos ou dor ocular.
• Se tiver uma infecção ativa de qualquer tipo. O seu médico pode adiar o seu tratamento até a sua infecção desaparecer, porque este medicamento pode dificultar o combate à infecção.

Depois de usar o Luxturna^®:

• Obtenha cuidados imediatos com o seu médico se o seu olho ou olhos ficarem vermelhos, doloridos, sensíveis à luz, se você vir flashes ou flutuações na sua visão ou se observar alguma piora ou visão turva.
• Pode ocorrer declínio permanente na acuidade visual após injeção subretiniana de Luxturna^®. Contate o seu médico ou farmacêutico se tiver quaisquer alterações na visão.
• Você deve evitar viagens aéreas ou viajar para altitudes elevadas antes de ser aconselhado pelo seu médico. Durante o tratamento com este medicamento, o médico insere uma bolha de ar no olho, que é lentamente absorvida pelo seu corpo. Até que a bolha seja completamente absorvida, a viagem aérea ou o deslocamento para altitudes elevadas pode fazer com que a bolha se expanda e leve a danos nos olhos, incluindo perda de visão. Por favor fale com o seu médico antes de viajar.
• Você deve evitar nadar, por causa de um risco aumentado de infecção no olho. Por favor, fale com o seu médico antes de retomar a natação depois de usar o Luxturna^®.
• Algumas pessoas desenvolvem catarata. Uma catarata é a turvação das lentes naturais do interior do olho, o que pode dificultar a sua visualização com clareza. O desenvolvimento ou agravamento da catarata é uma complicação conhecida da cirurgia ocular que será necessária antes de você usar o Luxturna^®. Existe um risco adicional de catarata se a lente dentro do olho for danificada pela agulha usada para injetar o medicamento na parte de trás do olho.
• Pode haver um pouco de medicamento presente em suas lágrimas. Como precaução, você e seu cuidador devem colocar todos os curativos e materiais usados com lágrimas e secreções nasais em sacos selados antes de descartá-los. Você e seu cuidador devem seguir estas precauções por 14 dias.
• Você e seu cuidador, especialmente se você estiver grávida, amamentando ou com o sistema imunológico debilitado, devem usar luvas durante as trocas de curativos e ao descartar os curativos e outros resíduos. Sigam essas precauções durante 14 dias após o tratamento.
• Você não poderá doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplante depois de ter sido tratado com Luxturna^®. Isso porque Luxturna^® é um produto de terapia gênica.

Crianças e adolescentes (menores de 18 anos)

Luxturna^® não foi estudado em crianças com menos de quatro anos de idade.

Gravidez e Lactação

Se você está grávida ou amamentando, se pensa que pode estar grávida ou planeja engravidar, consulte o seu médico ou enfermeiro antes de receber tratamento com Luxturna^®.

Os efeitos deste medicamento na gravidez e no feto não são conhecidos. Como precaução, você não deve receber Luxturna^® enquanto estiver grávida.

Não se sabe se o Luxturna^® passa para o leite materno. Pergunte ao seu médico se deve interromper a amamentação depois de usar o Luxturna^®.

Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do cirurgião-dentista.

Como com todos os medicamentos, os pacientes tratados com Luxturna^® podem ter efeitos colaterais, embora eles não se manifestem em todas as pessoas. Os efeitos colaterais associados à administração de Luxturna^® são devidos ao próprio medicamento, ao procedimento de injeção ou à utilização de corticosteroides e afetam principalmente o olho.

Alguns efeitos colaterais podem ser graves

Procure ajuda médica imediata se tiver algum dos seguintes sintomas, que podem ser sintomas de inflamação, infecção ou reação alérgica do olho:

• Uma diminuição repentina ou mudança na visão,
• Um aumento da dor, desconforto ou vermelhidão nos olhos.

Se tiver quaisquer efeitos colaterais graves, informe o seu médico imediatamente.

Outros efeitos colaterais possíveis

Outros efeitos colaterais que podem ocorrer após o tratamento com Luxturna^® são descritos abaixo:

Se estes efeitos colaterais se agravarem, informe o seu médico.

Muito comuns: podem afetar mais do que 1 entre 10 pessoas

• Vermelhidão do olho.
• Catarata (turvação da lente).
• Aumento da pressão no olho.

Comuns: podem afetar até 1 entre 10 pessoas

• Depósitos sob a retina.
• Fissura na retina (rasgo na retina).
• Anormalidades na parte de trás do olho.
• Afinamento da superfície do olho (dellen).
• Dor ocular.
• Inchaço dos olhos.
• Irritação no olho.
• Inflamação no olho.
• Sensação de corpo estranho no olho.
• Descolamento da retina.

Desconhecido: a frequência não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis

• Afinamento da retina (atrofia coriorretiniana).

Danos nos tecidos dos olhos podem ser acompanhados por sangramento e inchaço e um risco aumentado de infecção. A visão se reduz nos dias após a cirurgia e geralmente depois melhora; informe o seu médico se a visão não retornar.

Se detectar quaisquer efeitos colaterais não mencionados nesta bula, por favor informe o seu médico.

Atenção: este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia e segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer eventos adversos imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.

Solução para Diluição

Luxturna^® - Solução concentrada para injeção subretiniana - frasco de dose única de 2 mL com um volume extraível de 0,5 mL.

A concentração fornecida de 5 x 1012 genomas virais (gv) por mL, requer uma diluição de 1:10 antes da administração.

Após a diluição, cada dose contém 1,5 x 1011 gv em um volume de 0,3 mL. O diluente é fornecido em volumes extraíveis de 1,7 mL em dois frascos de uso único de 2 mL.

Via subretiniana.

Uso adulto e pediátrico.

Voretigeno neparvoveque é um vetor de transferência gênica que utiliza um capsídeo de vetor viral adenoassociado sorotipo 2 (AAV2) como veículo de transporte do cDNA da proteína do epitélio pigmentado retiniano humano de 65 kDa (hRPE65) para a retina. Voretigeno neparvoveque é derivado de AAV de ocorrência natural usando técnicas de DNA recombinante.

Excipientes

Solução concentrada: cloreto de sódio, fosfato de sódio monobásico (para ajuste do pH), fosfato de sódio dibásico (para ajuste do pH), poloxaleno, água para injetáveis.
Diluente: cloreto de sódio, fosfato de sódio monobásico (para ajuste do pH), fosfato de sódio dibásico (para ajuste do pH), poloxaleno, água para injetáveis.

Luxturna^® não contém conservantes.

Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico e leve a embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você precisar de mais orientações.

Informe o seu médico ou farmacêutico se estiver usando, se tiver utilizado recentemente ou possa precisar utilizar quaisquer outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica.

Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro medicamento.

Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.

A ciclofenila é uma nova droga, não esteróide, quimicamente conhecida por bis (paraacetoxifenil) ciclohexilidenometano, que apresenta duas ações:

• Uma estrogênica, que inibe os níveis séricos do hormônio folículo estimulante (FSH) e outra antiestrogênica, que inibe os níveis séricos da prolactina.

Devido à ação estrogênica, a ciclofenila atua direta e especificamente no eixo hipotalâmico-hipofisário, isto é, onde situa-se o problema fisiopatológico da menopausa, não induzindo nenhum outro efeito, especialmente sobre os tecidos genitais como acontece, por exemplo, com os estrógenos que atuam em todos os tecidos, genitais e extragenitais, aumentando o risco de neoplasias malignas, em particular as do endométrio e mama, além de diversos outros efeitos “menores” mas altamente indesejáveis como o aumento do grau de risco das doenças tromboembólicas.

A ciclofenila normaliza as relações entre o hipotálamo e as funções do sistema nervoso central que comandam a vida vegetativa e o psiquismo, melhorando os quadros de depressão e nervosismo.

A consequência destes efeitos é a supressão da sintomatologia “vasomotora”, tais como:

• “Ondas de calor” (fogachos), palpitações, sudorese. A ciclofenila é absorvida rapidamente após administração oral, alcançando níveis plasmáticos entre 1 e 5 horas. Possui meia-vida de 48 horas e a sua excreção se faz principalmente por via urinária sob a forma de metabólitos. Estudos sobre a distribuição da droga mostraram que a ciclofenila se deposita em elevadas concentrações no corpo lúteo e na placenta.

Luxturna^® será armazenado pelos profissionais de saúde em sua instituição de saúde. Você não armazenará o Luxturna^® por conta própria.

Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.

Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.

Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você observe alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá utilizá-lo.

Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.

MS - 1.0068.1173

Farm. Resp.:
Flávia Regina Pegorer
CRF-SP 18.150

Importado por:
Novartis Biociências S.A.
Av. Prof. Vicente Rao, 90 - São Paulo - SP
NPJ: 56.994.502/0001-30
Indústria Brasileira

Fabricado por:
Nova Laboratories Ltd.
Wigston, Reino Unido.

Embalado por:
Catalent UK Packaging Ltd.
Westhoughton, Reino Unido ou Catalent CTS (Edinburgh) Limited, Bathgate, Reino Unido (vide cartucho).

^® = Marca registrada em nome de Spark Therapeutics, Inc

Venda sob prescrição médica.

Uso restrito a hospitais.